近日，國際基因工程機器大賽（iGEM），在法國巴黎舉行。來自全球50余個國家和地區(qū)的414支頂尖隊伍，共4000余人參賽。NWU-CHINA-A團隊成功斬獲全球金獎，這是西北大學(xué)代表隊第三次獲得該賽事的全球金獎。

此次獲獎的NWU-CHINA-A團隊由西北大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院師生組成，雷蕾、李想、范銘沁、王弘靖、楊宇帆、瞿銥彤等6人赴法國巴黎參加線下盛會。2017年起，西北大學(xué)iGEM NWU-CHINA-A團隊便在國際賽場上頻嶄頭角，連續(xù)八年奪得喜人成績，將三金三銀兩銅收入囊中。

據(jù)了解，該國際賽事是由美國麻省理工學(xué)院（MIT）于2003年創(chuàng)辦，2005年發(fā)展成為國際性學(xué)術(shù)競賽，旨在推動合成生物學(xué)（Synthetic Biology）發(fā)展，促進各國大學(xué)生在該領(lǐng)域的學(xué)習(xí)、交流與合作，是一年一度國際性合成生物學(xué)領(lǐng)域的頂級大學(xué)生課外學(xué)術(shù)創(chuàng)新科技賽事。

此次參賽項目——ExoCureMPS II：工程化外泌體遞送IDS酶治療黏多糖貯積癥II型（MPSII）（ExoCureMPS II：Engineerd Exosome Delivery of IDS Enzyme to Treat MPS II）聚焦于一種罕見的X連鎖隱性遺傳疾病—黏多糖貯積癥II型（MPS II）。該病由于基因突變導(dǎo)致溶酶體酶艾杜糖-2-硫酸酯酶（iduronate-2-sulfatase, IDS）缺乏，大量的糖胺聚糖（GAGs）聚積在組織和器官中，導(dǎo)致人體多個器官和系統(tǒng)發(fā)生病變。MPSII臨床表型差異大，常見的臨床表現(xiàn)包括肝脾腫大、呼吸系統(tǒng)缺陷、心臟病和部分神經(jīng)系統(tǒng)受累等，發(fā)生中樞神經(jīng)系統(tǒng)功能障礙的患者通常在20歲以內(nèi)死亡。目前的治療方法存在效果有限（重組酶無法進入血腦屏障）、費用昂貴和風(fēng)險較高等問題。

基于上述背景，團隊成員構(gòu)建了工程化外泌體，以減少患者體內(nèi)的GAGs貯積，為治療MPSⅡ提供了一種新的技術(shù)手段和思路。

項目團隊設(shè)計了pLVX-TAT-IDS質(zhì)粒，并通過慢病毒轉(zhuǎn)染技術(shù)將細胞穿透肽TAT與IDS基因同時整合在HEK293T細胞基因組中，培養(yǎng)一段時間后收集條件培養(yǎng)基，通過梯度離心、超速離心后，收集外泌體懸液。通過Western Blot驗證了外泌體攜帶IDS的含量。同時團隊構(gòu)建了體外單層細胞模型和體外血腦屏障模型，通過共聚焦熒光成像技術(shù)以及流式細胞技術(shù)，檢測了細胞對于功能化外泌體的攝入情況，以及外泌體對體外血腦屏障模型的滲透效率。

在老師們的指導(dǎo)下，NWU-CHINA-A團隊成員共同完成了選題、實驗、社會實踐、科普教育與Wiki網(wǎng)頁制作等一系列賽事相關(guān)工作。比賽現(xiàn)場，NWU-CHINA-A團隊代表通過Team Booth、Judging session、團隊交流等方式將“ExoCureMPS II”項目從選題背景、實驗結(jié)果與社會實踐等方面進行宣講展示，吸引了來自世界各國的評委、專家、學(xué)生前來觀看。

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